Familia · repair
Follistatina-344
FS344; isoforma 344 de folistatina (AAV1-FS344 en investigación de terapia génica)
Isoforma de folistatina que se une y neutraliza la miostatina (y ligandos afines de la familia TGF-β), retirando un freno al crecimiento muscular; los datos más sólidos provienen de la entrega génica de FS344 por AAV y no del péptido inyectado.
Datos preclínicos y de terapia génica en fase temprana (de ratones a primates no humanos y ensayos Fase 1/2a en distrofia muscular) muestran aumento de tamaño/fuerza muscular. No es un fármaco aprobado, y la evidencia para la 'folistatina' peptídica inyectable es mucho más débil que para el vector de terapia génica.
- Investigación de inhibición de miostatina y crecimiento muscular
- Estudios de terapia génica para enfermedades con pérdida muscular (p. ej., distrofia de Becker/Duchenne)
- Modelos preclínicos de reparación muscular y fuerza
Solo visión educativa — el hub público no incluye pautas de dosis. Los datos validados son de FS344 entregada por AAV en ensayos controlados, no de péptido autoadministrado.
La inhibición sin control de la miostatina plantea preocupaciones teóricas y preclínicas de crecimiento tisular descontrolado/desorganizado, efectos sobre el tendón y el músculo cardíaco, y acciones fuera de diana en otras vías TGF-β. La seguridad humana a largo plazo del material inyectable es desconocida; el origen/pureza es un riesgo práctico importante.
No existe producto inyectable aprobado; cualquier material de investigación debería llevar un CoA de tercero (pureza + cuantificación + MS) como verificación mínima, y la identidad de una glicoproteína grande es difícil de confirmar.
No aprobado para uso humano en ninguna jurisdicción importante; se vende solo para investigación (RUO). Las formas de terapia génica siguen siendo experimentales y limitadas a ensayos clínicos.